2 kovo, 2018
„Roche“ informacija

Po 20 metų pertraukos – naujos gydymo galimybės sergantiems hemofilija A

Europos Komisija registravo vaistinį preparatą emicizumabą, skirtą įprastinei kraujavimo epizodų profilaktikai pacientams, kurie serga hemofilija A ir kuriems nustatyta VIII faktoriaus inhibitorių. Vaisto registracijos leidimo prašymas buvo peržiūrimas pagreitinta tvarka – tokia tvarka taikoma tiems vaistams, kurie, Europos vaistų agentūros Žmonėms skirtų vaistinių preparatų komiteto nuomone, yra inovatyvūs ir labai svarbūs visuomenės sveikatai. Lietuvos pacientams gydymas emicizumabu taps prieinamas tuomet, kai vaistas bus įtrauktas į kompensuojamųjų vaistų sąrašą.

„Didelei daliai hemofilija A sergančių pacientų atsiranda inhibitorių, kurie labai pablogina kraujavimo gydymo ir profilaktikos rezultatus ir tuo pačiu gyvenimo kokybę, – teigė Airijos hemofilijos draugijos vykdantysis direktorius ir Europos hemofilijos konsorciumo prezidentas Brian O’Mahony. – Praėjo daugiau kaip dvidešimt metų nuo paskutinio patvirtinto vaisto hemofilijai A su inhibitoriais gydyti, todėl buvo didžiulis poreikis naujo vaisto, kuris galėtų sustabdyti kraujavimus ir jų neigiamą įtaką gyvenimo kokybei.“

Vaisto patvirtinimas remiasi pagrindinio registracinio tyrimo HAVEN1 ir tarpiniais HAVEN2 tyrimo rezultatais, kurie parodė statistiškai patikimą ir kliniškai reikšmingą kraujavimo dažnio sumažėjimą visose amžiaus grupėse taikant profilaktiką emicizumabu. Tai pirmasis vaistas, kuris yra leidžiamas poodine injekcija (po oda) vieną kartą per savaitę, todėl hemofilijos A gydymas tampa lengvesnis.

„Tikime, kad naujasis gydymas iš esmės pakeis hemofilija A su inhibitoriais sergančių pacientų gyvenimo kokybę. Įrodyta, kad emicizumabas, lyginant su šiuo metu registruotais vaistais, efektyviai sumažino kraujavimų dažnį. Be to,  vieną kartą per savaitę skiriama injekcija po oda gerokai palengvino vaisto suleidimo procedūrą, o tai ypač svarbu mažiesiems hemofilija A su inhibitoriais sergantiems pacientams ir jų šeimos nariams“, – kalba „Roche“ vykdančioji medicinos direktorė bei produktų vystymo padalinio direktorė, medicinos mokslų daktarė Sandra Horning.

Apie hemofiliją A

Hemofilija A yra paveldima, sunki liga. Ja sergančių pacientų kraujo krešėjimas yra nepilnavertis, todėl jie kenčia nuo nekontroliuojamų ir dažnai be priežasties atsirandančių kraujavimų. Hemofilija A serga apie 320000 žmonių pasaulyje, iš jų maždaug 50-60% serga sunkia šios ligos forma. Lietuvoje hemofilija A serga maždaug 130 pacientų.

Hemofilija A sergančių pacientų kraujyje VIII faktoriumi vadinamo krešėjimo baltymo yra per mažai arba visai nėra. Sveiko žmogaus organizme, prasidėjus kraujavimui, VIII faktorius suriša IXa ir X krešėjimo faktorius. Šis etapas yra būtinas formuojantis krešuliui, kuris sustabdo kraujavimą. Emicizumabas yra bispecifinis antikūnas, imituojantis VIII faktoriaus veikimą, t.y. tiesiogiai veikiantis IXa ir X krešėjimo faktorius – juos sujungia.

Nuo hemofilijos A sunkumo formos priklauso kraujavimų, ypač į sąnarius arba raumenis, dažnis. Šie kraujavimai gali sukelti rimtų sveikatos problemų – jie dažnai sukelia skausmą, lėtinį sąnarių sutinimą, deformaciją, sumažėjusį judrumą ir ilgalaikį sąnarių pakenkimą. Sunki gydymo komplikacija yra inhibitorių prieš gydymui skirto VIII krešėjimo faktoriaus atsiradimas. Inhibitoriai yra organizmo imuninės sistemos gaminami antikūnai, kurie prisiriša prie gydymui skiriamo VIII faktoriaus ir blokuoja jo veikimą.

„Roche“ pasiekimai hematologijoje

Daugiau kaip 20 metų „Roche“ kuria vaistus, kurie keičia įprastinį hematologinių ligų gydymą. Šiuo metu bendrovė  ypač daug investuoja į naujų kraujo ligų gydymui skirtų vaistų kūrimą.

Be jau registruotų vaistų rituksimabo, obinutuzumabo ir kartu su „AbbVie“ sukurto venetoklakso, bendrovės „Roche“ kuriamų hematologinių vaistų tyrimo fazėje yra atezolizumabas, anti-CD79b antikūno ir vaisto junginys (polatuzumabo vedotinas/RG7596) ir maža molekulė – MDM2  antagonistas (idasanutlinas/ RG7388). Bendrovė „Roche“ kuria naujas molekules ne tik onkologinėms kraujo ligoms įveikti – vaistas emicizumabas yra bispecifinis monokloninis antikūnas, skirtas hemofilijai A gydyti.


21 kovo, 2024

Nors daugelis džiaugiasi atėjusiu pavasariu ir skuba planuotis įvairias veiklas lauke, ne vienam apsilankymas gamtoje primena apie ne itin malonią […]

20 kovo, 2024

„Galbūt išgelbėjau keturias gyvybes ir tikrai esu laiminga, galėdama dirbti šį darbą“, – sako marijampolietė Vytautė Švedienė, viena iš 13 […]

19 kovo, 2024

Siekiant optimalios sveikatos ir geros savijautos, daug dėmesio skiriama holistinės praktikos integravimui į mūsų kasdienybę. Tarp šių praktikų masažo terapija […]

19 kovo, 2024

Šešių Lietuvos žiedinių savivaldybių vadovai nepritaria Sveikatos apsaugos ministerijos rengiamai pertvarkai, pagal kurią nuo šių metų liepos 1 dienos savivaldybės […]

18 kovo, 2024

Lietuvos sveikatos mokslų universiteto (LSMU) farmacijos mokslininkai sukūrė ypatingos sudėties skystą muilą, kuris išsyk atskleidžia, ar rankos – taisyklingai išmuilintos […]

14 kovo, 2024

Psichologinių krizinių įvykių skambučių centras (Skambučių centras) jau teikia psichologinę pagalbą asmenims, kurie patiria savižudybės grėsmę arba savižudybės grėsmė kyla […]

13 kovo, 2024

Pirmosios odos priežiūros priemonės buvo gana paprastos. Pavyzdžiui, senovės egiptiečiai naudojo alyvuogių aliejų, žoleles ir kiaušinius, drėkina odą ir suteikia […]

7 kovo, 2024

Nacionalinio visuomenės sveikatos centro (NVSC) specialistai kasmet vykdydami erkių stebėseną pasirinktose Lietuvos vietovėse mato, kad erkės aktyvios nuo pat kalendorinio […]

5 kovo, 2024

Valstybinė maisto ir veterinarijos tarnybos (VMVT) inspektoriai po gautų pranešimų dėl galimai nesaugaus, nekokybiško maisto, patiekto Kauno J. P. Vileišių mokyklos […]

4 kovo, 2024

Lietuvoje kartojasi istorijos apie netinkamą sveikatos priežiūros įstaigų ir jų padalinių vadovų elgesį bei galimus mobingo atvejus. Daug kalbėta apie […]

29 vasario, 2024

Neretai tam tikrose situacijose turime baimių. Aišku, daugelis gali sakyti, kad paprastai kažko bijo vaikai, tačiau ir suaugę žmonės turi […]

28 vasario, 2024

Atkurti prarastą šypseną šiais laikais tikrai įmanoma gana paprastai. O gyventi ne tik be kelių, tačiau ir be vieno danties […]

27 vasario, 2024

Ugdymo įstaigos vis aktyviau domisi galimybėmis vaikus maitinti ekologiškais bei pagal nacionalinę maisto kokybės (NKP) sistemą pagamintais produktais. Šiais metais […]

26 vasario, 2024

CBD aliejus yra produktas, gautas iš kanapių augalo, kuris pastaraisiais metais labai išpopuliarėjo. CBD arba kanabidiolis yra kanapių augaluose esantis […]

22 vasario, 2024

Lietuvos gyventojų meilė varškei užkoduota dar senovėje, o ir dabar jos populiarumas neblėsta dėl universalumo bei maistingųjų medžiagų. Tą prabrėžia […]

Simona Bieliūnė / Sauliaus Žiūros nuotr.
21 vasario, 2024

Rūpinantis vaikų ir jaunimo gera savijauta bei gyvenimo kokybe, siekiant padėti atpažinti sveikatos sunkumus ir tikslingai nukreipti pagalbos, sostinėje jauni […]

14 vasario, 2024

Jonavos ligoninė gimdančioms moterims pasiūlė naujovę – susilaukti kūdikio čia galima tarsi spalvotam sapne. Tokį pojūtį sukuria ligoninėje pradėta taikyti […]

13 vasario, 2024

Visuomenei ir ekspertų komisijai buvo pasiūlytas 60 vaistinių augalų sąrašas, iš kurio viešo balsavimo būdu išrinktas nugalėtojų penketukas bei komisijos […]

12 vasario, 2024

Sveikata – tai mūsų didžiausias turtas, ir šiuolaikinėje rinkoje pasirodo vis daugiau produktų, skirtų jos priežiūrai. Tačiau kaip išsirinkti iš […]

9 vasario, 2024

Jei pastebėjote, kad vasarį prasčiau išsimiegate, nesistebėkite. Didžiojoje Britanijoje atliktas didelės apimties „The Great British Sleep Survey“ tyrimas parodė, kad […]